BTK调控多种受体的下游信号，包括天然免疫受体、B细胞抗原、趋化因子和生长因子。在B细胞,BTK位于BCR受体信号下游,能够磷酸化磷脂酶cγ2 (PLC)γ2),导致钙离子流动，从而活化NF-κB和MAP激酶通路。BTK在细胞增殖、存活、分化、运动、血管生成、细胞因子产生和抗原递呈等多种细胞过程中发挥重要作用。

BTK抑制剂通过干扰B细胞的成熟过程，调节天然免疫活性发挥作用。然而，第一代BTK抑制剂如Ibrutinib存在出血、皮疹、腹泻和房颤等副作用，这些副作用被认为主要与其对EGFR、ITK等Tec家族蛋白的脱靶作用有关。因此，一种比Ibrutinib具有更高选择性的强效口服BTK抑制剂将有望进一步减少副作用，从而在未来具有更好的治疗潜力。

小分子BTK抑制剂已成为治疗血液恶性肿瘤的有效药物，包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞淋巴瘤(MCL)、边缘区淋巴瘤(MZL)和Waldenstrom's巨球蛋白血症(WM)。其在自身免疫性疾病领域的研究，如类风湿关节炎(RA)和多发性硬化症(MS)正在进行中。